Sono tornati quest’anno in presenza presso l’Auditorium dell’Ara Pacis di Roma gli At2 – Advanced Talks on Advanced Therapies.
Nella seconda edizione del science show ideato e organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate si sono alternati sul palco 5 esperti del settore, fra cui il CEO di NCNbio e membro del Board di Assobiotec e EuropaBio Maria Luisa Nolli.
Con i loro speech emozionanti, questi 5 grandi nomi del panorama scientifico hanno portato al pubblico altrettanti racconti sulle sfide finora vinte dalle terapie avanzate e su quelle ancora da venire.
2023: l’anno del retreAT
Gli At2 – Advanced Talks on Advanced Therapies sono stati l’occasione di lancio per il retreAT, un progetto che riunisce ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e istituzioni con l’obiettivo di analizzare le criticità su specifiche tematiche nel campo delle terapie avanzate e formulare una serie di proposte da adottare per assicurare loro un futuro.
Il naming del progetto richiama i consueti ritiri noti alla comunità scientifica internazionale e l’acronimo di Advanced Therapies.
Il retreAT è un’iniziativa multi-stakeholder articolata su 5 diversi tavoli tematici che affronteranno 5 differenti aspetti:
- Partnership Pubblico-Privato, elemento fondamentale nel lungo e costoso percorso di sviluppo clinico di una terapia avanzata.
- Manufacturing delle terapie avanzate, processo complesso che può diventare un collo di bottiglia per il market access.
- Ricerca clinica, una fase particolarmente critica nel percorso di sviluppo di una terapia, soprattutto nell’ambito delle malattie rare e ultrarare, che può durare fino a 10 anni.
- Sostenibilità e accesso, tematica fortemente attuale nell’ultimo periodo, che ha visto il ritiro di importanti terapie geniche dal mercato.
- Organizzazione dei centri di eccellenza e presa in carico dei pazienti, tappa finale e fondamentale per portare le terapie avanzate al loro traguardo che risulta fondamentale nell’ottica dell’effettiva intercettazione delle esigenze dei pazienti e dei caregiver.
Il manufacturing unisce studi iniziali e sperimentazione clinica
Per le loro caratteristiche intrinseche, le terapie avanzate hanno innescato nel mondo della farmaceutica una rivoluzione che coinvolge tutti gli aspetti del loro sviluppo e pone l’accento sui temi della qualità, imprescindibile data l’impossibilità di sterilizzare cellule e tessuti, e del costo.
Come ha sottolineato Maria Luisa Nolli nel suo intervento agli At2 – Advanced talks on Advanced Therapies, la natura innovativa di questi prodotti impone inoltre controlli costanti, disposti da un regolatorio attento e scrupoloso, che accompagna il percorso delle terapie in tutto il loro ciclo di vita.
Il manufacturing assume così il ruolo di anello di congiunzione tra la proof-of-concept originata con gli studi iniziali in vitro e in vivo e la sperimentazione clinica nell’uomo. Uno snodo essenziale per garantire al paziente un prodotto sicuro, e quindi sterile, e di assoluta qualità. Un processo in viva e attiva evoluzione.
Gli obiettivi: riduzione dei costi e posizionamento del sistema Paese
Uno degli obiettivi del tavolo di lavoro sul manufacturing sarà l’analisi dei fattori su cui è possibile agire per comprimere i costi associati mantenendo inalterati gli standard di qualità.
Un secondo obiettivo sarà quello proporre l’Italia come polo del manufacturing dei farmaci per terapie avanzate. Non dobbiamo dimenticare che i risultati messi a segno dalla ricerca nel nostro Paese negli ultimi decenni hanno portato all’ideazione dei primi prodotti di terapie genica e cellulari immessi in commercio.
L’Italia oggi consta di hub produttivi di livello internazionale che contribuiscono alla ricerca e allo sviluppo di terapie avanzate sempre più efficaci che stanno rivoluzionando il panorama nell’ambito di malattie considerate fino ad oggi incurabili.
Al lancio del retreAT nomi di altissimo livello
Sul Palco dell’Auditorium dell’Ara Pacis si sono alternati nomi prestigiosi del panorama delle terapie avanzate.
Oltre a Maria Luisa Nolli, sono intervenuti Giulio Pompilio -Direttore Scientifico IRCCS Centro Cardiologico Monzino Milano (già membro del CAT di EMA e Presidente del Comitato Scientifico OTA), Concetta Quintarelli – Responsabile Unità di Terapia Genica dei Tumori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e membro del CAT di EMA, Federico Spandonaro -Presidente del Comitato Scientifico di C.R.E.A. Sanità e Marika Pane -Direttore del Centro Clinico NeMO Pediatrico di Roma.
Nomi di indubbia qualità,che hanno rappresentato il gruppo qualificato di 25 persone che si occuperanno del progetto retreAT, il primo evento del suo genere mai organizzato in Italia e interamente dedicato a questa nuova frontiera della medicina.
Advanced Talks on Advanced Therapies – At2 è stato realizzato con il patrocinio di Fondazione Telethon e il contributo non condizionante di Bristol-Myers Squibb, CSL Behring, Miltenyi Biotec, Novartis, Orchard Therapeutics, Pfizer, PTC Therapeutics, Sanofi e Vertex.